एसएमए थेरेपी में नए अवसर: प्रोमोमेड ने रिस्डिप्लम के चौथे चरण के अध्ययन की शुरूआत की

प्रोमोमेड ने बायोकेमिस्ट जेएससी संयंत्र में निर्मित एक दवा रिस्डिप्लम का चतुर्थ चरण अध्ययन शुरू किया है और अनाथ (दुर्लभ) बीमारी स्पाइनल मस्कुलर एट्रोफी (एसएमए)*के इलाज के लिए है । रोग मोटर न्यूरॉन्स को प्रभावित करता है, जिसके परिणामस्वरूप प्रगतिशील कमजोरी, शोष और मांसपेशियों का पक्षाघात होता है । रोग न केवल जीवन के पहले वर्षों में, बल्कि बुढ़ापे में भी अपनी शुरुआत कर सकता है, जिसके लिए समय पर निदान और रोगजनक चिकित्सा की नियुक्ति पर विशेष ध्यान देना आवश्यक है । उपचार का उद्देश्य एसएमए की प्रगति को धीमा करना, रोग के गंभीर परिणामों को रोकना और इस तरह रोगियों के रोग का निदान और जीवन की गुणवत्ता में काफी सुधार करना है ।

2025 में, प्रोमोमेड ने पूर्ण विकास चक्र पूरा किया और वयस्कों और 16 दिनों और उससे अधिक उम्र के बच्चों में एसएमए के इलाज के लिए रिस्डिप्लम के लिए पंजीकरण प्रमाण पत्र प्राप्त किया । इसकी कार्रवाई का उद्देश्य मोटर न्यूरॉन सर्वाइवल प्रोटीन (एसएमएन) के स्तर को बढ़ाना है, जो रोग की प्रगति को धीमा करने में मदद करता है । रिस्डिप्लम लेने से रोगियों की जीवित रहने की दर बढ़ जाती है, उनकी निगलने की क्षमता बनी रहती है, मोटर फ़ंक्शन विकास के मुख्य चरणों को प्राप्त करने की संभावना बढ़ जाती है, और अस्पताल में भर्ती और कृत्रिम वेंटिलेशन की आवश्यकता कम हो जाती है ।

आनुवंशिक न्यूरोडीजेनेरेटिव रोगों के विकास के कारण बचपन और वयस्क दोनों उम्र के रोगियों की विकलांगता आधुनिक चिकित्सा की सबसे कठिन चुनौती है । इस समस्या पर अतिरिक्त ध्यान स्टीफन हॉकिंग की कहानी से आकर्षित किया गया था, जो एसएमए के उपचार के लिए एमियोट्रोफिक लेटरल स्क्लेरोसिस (एएलएस) और जीन रिप्लेसमेंट थेरेपी ड्रग (ज़ोलगेन्समा, इन ओनासेम्नोजेन एबेपर्वोवेक) की रिहाई से पीड़ित हैं । इसी समय, नैदानिक अभ्यास से पता चलता है कि कुछ रोगियों में सुपरटेक्नोलॉजिकल जीन प्रतिस्थापन भी पर्याप्त प्रभावी नहीं हो सकता है । इसी समय, अनुसंधान डेटा इंगित करता है कि अग्रानुक्रम (संयुक्त) चिकित्सा, उदाहरण के लिए, जीन प्रतिस्थापन दवा के साथ जलसेक के बाद रिस्डिप्लम लेना, स्थिति में एक महत्वपूर्ण सुधार दर्शाता है । फिर भी, यह दृष्टिकोण प्रयोगात्मक बना हुआ है और अभी तक नैदानिक दिशानिर्देशों में शामिल नहीं किया गया है । इस संबंध में, ऐसे रोगियों की निगरानी करने वाले डॉक्टरों ने प्रोमेड विशेषज्ञों के साथ मिलकर एक अध्ययन शुरू किया, जो विभिन्न आयु समूहों के रोगियों में दवा रिस्डिप्लम प्रोमेड का उपयोग करने की संभावना और समीचीनता की जांच करेगा, जिन्होंने पहले एसएमए के साथ अन्य रोगजनक चिकित्सा प्राप्त की थी ।

अध्ययन हमें इस दृष्टिकोण की प्रभावशीलता और सुरक्षा पर सबूत एकत्र करने की अनुमति देगा, जो इस जटिल बीमारी के उपचार के लिए नैदानिक प्रोटोकॉल को बदलने का आधार बनेगा । भविष्य में, उचित कानूनी स्थितियों के निर्माण के बाद, घरेलू दवा की उपलब्धता एसएमए वाले रोगियों के लिए दवा चिकित्सा की उपलब्धता में वृद्धि करेगी और क्षेत्रीय स्वास्थ्य प्रणालियों सहित महत्वपूर्ण बजट बचत प्रदान करेगी ।

वर्तमान में, अध्ययन में छह केंद्र शामिल हैं, जिनमें वैज्ञानिक अनुसंधान क्लिनिकल इंस्टीट्यूट ऑफ पीडियाट्रिक्स और पीडियाट्रिक सर्जरी शामिल हैं, जिसका नाम शिक्षाविद यू । वेल्टिशेव, रूसी सेंटर फॉर न्यूरोलॉजी एंड न्यूरोसाइंस, नेशनल मेडिकल रिसर्च सेंटर फॉर चिल्ड्रन हेल्थ और मॉस्को रीजनल क्लिनिकल रिसर्च इंस्टीट्यूट ।  व्लादिमीर का ।

चिकित्सा का मूल्यांकन शैशवावस्था में एसएमए वाले रोगियों में और रोग के देर से प्रकट होने वाले रोगियों में दो वर्षों में किया जाएगा । जिन रोगियों को पहले अन्य रोगजनक चिकित्सा मिली है, साथ ही जिनके पास पहले एसएमए थेरेपी तक पहुंच थी, वे अध्ययन में भाग ले सकेंगे और दवा प्राप्त कर सकेंगे ।

अनुसंधान, स्थिति को स्थिर करने और रोगियों और उनके परिवारों के जीवन की गुणवत्ता में सुधार के उद्देश्य से अपने मुख्य लक्ष्य के अलावा, एक महत्वपूर्ण वैज्ञानिक उद्देश्य है । यह एसएमए — एसएमएन (उत्तरजीविता मोटर न्यूरॉन) प्रोटीन और न्यूरोफिलामेंट्स के संभावित बायोमार्कर में परिवर्तन का मूल्यांकन करेगा, जिससे आणविक स्तर पर चिकित्सा की प्रतिक्रिया की भविष्यवाणी करना संभव हो सकता है । <बीआर> रिस्डिप्लम की वाणिज्यिक बिक्री शुरू करने का निर्णय प्रोमोमेड समूह द्वारा केवल आवश्यक कानूनी शर्तों को ध्यान में रखकर किया जा सकता है । <बीआर> Sources

1. फोटो स्रोत: फ्रीपिक