فرص جديدة في العلاج سما: بروموميد تطلق دراسة المرحلة الرابعة من ريسديبلام

وقد بدأت بروموميد دراسة المرحلة الرابعة من ريسديبلام ، وهو دواء المصنعة في مصنع الكيمياء الحيوية جسك وتهدف لعلاج اليتيم (نادر) مرض ضمور العضلات الشوكي (سما)*. يؤثر المرض على الخلايا العصبية الحركية ، مما يؤدي إلى ضعف تدريجي وضمور وشلل عضلي. يمكن للمرض أن يظهر لأول مرة ليس فقط في السنوات الأولى من الحياة ، ولكن أيضا في الشيخوخة ، الأمر الذي يتطلب اهتماما خاصا بالتشخيص في الوقت المناسب وتعيين العلاج الممرض. تم تصميم العلاج لإبطاء تطور سما ، ومنع العواقب الوخيمة للمرض ، وبالتالي تحسين كبير في التشخيص ونوعية حياة المرضى.

في عام 2025 ، أكملت بروموميد دورة التطوير الكاملة وحصلت على شهادة تسجيل ل ريسديبلام لعلاج سما في البالغين والأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 16 يوما وما فوق. ويهدف عملها إلى زيادة مستوى الخلايا العصبية الحركية بقاء البروتين (سمن) ، مما يساعد على إبطاء تطور المرض. يزيد تناول الريسديبلام من معدل بقاء المرضى على قيد الحياة ، وقدرتهم على ابتلاع البقايا ، وتزداد احتمالية الوصول إلى المراحل الرئيسية لتطور الوظيفة الحركية ، وتقل الحاجة إلى الاستشفاء والتهوية الاصطناعية.

إن إعاقة المرضى في سن الطفولة والبالغين بسبب تطور الأمراض التنكسية العصبية الوراثية هي أصعب تحد في الطب الحديث. وقد جذبت اهتماما إضافيا لهذه المشكلة من قبل قصة ستيفن هوكينج ، الذي يعاني من التصلب الجانبي الضموري (ألس) والإفراج عن دواء العلاج استبدال الجينات (زولغنسما ، إن أوناسيمنوجين أبيبارفوفيك) لعلاج سما. في الوقت نفسه ، تظهر الممارسة السريرية أنه حتى استبدال الجينات الفائقة التقنية قد لا يكون فعالا بدرجة كافية في بعض المرضى. في الوقت نفسه ، تشير بيانات البحث إلى أن العلاج الترادفي (المشترك) ، على سبيل المثال ، تناول ريسديبلام بعد التسريب بعقار بديل للجينات ، يدل على تحسن كبير في الحالة. ومع ذلك ، لا يزال هذا النهج تجريبيا ولم يتم تضمينه بعد في الإرشادات السريرية. في هذا الصدد ، بدأ الأطباء الذين يراقبون هؤلاء المرضى ، جنبا إلى جنب مع المتخصصين بروميد ، دراسة من شأنها أن تدرس إمكانية وملاءمة استخدام الدواء ريسديبلام بروميد في المرضى من مختلف الفئات العمرية الذين تلقوا سابقا العلاج إمراضي أخرى مع سما.

ستسمح لنا الدراسة بجمع الأدلة حول فعالية وسلامة هذا النهج ، والتي ستشكل الأساس لتغيير البروتوكولات السريرية لعلاج هذا المرض المعقد. في المستقبل ، بعد خلق الظروف القانونية المناسبة ، فإن توافر الدواء المحلي سيزيد من توافر العلاج بالعقاقير للمرضى الذين يعانون من سما وتوفير وفورات كبيرة في الميزانية ، بما في ذلك النظم الصحية الإقليمية.

حاليا ، يتم تضمين ستة مراكز في الدراسة ، بما في ذلك معهد البحث العلمي السريري لطب الأطفال وجراحة الأطفال الذي سمي على اسم الأكاديمي يو.فيلتشيف ، المركز الروسي لطب الأعصاب وعلم الأعصاب ، والمركز الوطني للبحوث الطبية لصحة الأطفال ، ومعهد موسكو الإقليمي للبحوث السريرية. فلاديمير.

سيتم إجراء تقييم العلاج على مدى عامين في المرضى الذين يعانون من سما في مرحلة الطفولة وفي المرضى الذين يعانون من مظاهر متأخرة من المرض. المرضى الذين تلقوا سابقا العلاج إمراضي أخرى ، فضلا عن أولئك الذين سبق لهم الوصول إلى العلاج سما ، سوف تكون قادرة على المشاركة في الدراسة وتلقي الدواء.

البحث ، بالإضافة إلى هدفه الرئيسي الذي يهدف إلى استقرار الحالة وتحسين نوعية حياة المرضى وعائلاتهم ، له غرض علمي مهم. فإنه سيتم تقييم التغيرات في المؤشرات الحيوية المحتملة من سما-سمن (البقاء على قيد الحياة الخلايا العصبية الحركية) البروتينات والخيوط العصبية ، والتي قد تجعل من الممكن لمزيد من التنبؤ الاستجابة للعلاج على المستوى الجزيئي. <ر> يمكن اتخاذ قرار إطلاق البيع التجاري لريسديبلام من قبل مجموعة بروموميد فقط مع مراعاة الشروط القانونية اللازمة. <ر> المصادر

1. مصدر الصورة: فريبيك