Novas oportunidades no tratamento da SMA: PROMOMED iniciou o estudo de fase IV da droga Risdiplam

A PROMOMED iniciou um estudo de fase IV do medicamento Risdiplam, produzido na fábrica Bioquímica JSC e destinado ao tratamento de uma doença órfã (rara) — atrofia muscular espinhal (SMA)*. A doença afeta os neurônios motores, resultando em fraqueza progressiva, atrofia e paralisia muscular. A doença pode estrear não apenas nos primeiros anos de vida, mas também na idade adulta, o que requer atenção especial ao diagnóstico oportuno e à prescrição da terapia patogênica. O tratamento destina-se a retardar a progressão da SMA, prevenir as consequências graves da doença e, assim, melhorar significativamente o prognóstico e a qualidade de vida dos pacientes.

Em 2025, a PROMOMED completou um ciclo completo de desenvolvimento e recebeu uma autorização de autorização de Introdução no mercado para o Risdiplam para o tratamento da SMA em adultos e crianças com idade superior a 16 dias. Sua ação visa aumentar os níveis de proteína de sobrevivência dos neurônios motores (SMN), o que ajuda a retardar a progressão da doença. Tomar a droga Risdiplam aumenta a sobrevivência dos pacientes, eles mantêm a capacidade de engolir, aumenta a probabilidade de alcançar os principais estágios do desenvolvimento da função motora, diminui a necessidade de hospitalização e ventilação mecânica.

A incapacidade de pacientes na infância e na idade adulta devido ao desenvolvimento de doenças neurodegenerativas genéticas é o desafio mais complexo da medicina moderna. Atenção adicional a este problema foi atraída para a história de Stephen Hawking, que sofria de Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) e o lançamento de uma droga de terapia de substituição gênica (Zolgensma, Inn onasemogenogen abeparvovec) para o tratamento da SMA. No entanto, a prática clínica mostra que mesmo a substituição de genes de alta tecnologia pode não ser eficaz o suficiente em alguns pacientes. Ao mesmo tempo, os estudos mostram que a terapia em tandem (combinação), como a administração de Risdiplam após infusão com um agente de substituição gênica, demonstra uma melhora significativa. No entanto, esta abordagem permanece experimental e ainda não está incluída nas recomendações clínicas. A este respeito, os médicos que monitoram esses pacientes, juntamente com os especialistas da PROMOMED, iniciaram um estudo que examinará a possibilidade e a viabilidade do uso da droga Risdiplam Promomed em pacientes de diferentes faixas etárias que receberam anteriormente outra terapia patogênica da SMA.

O estudo irá reunir evidências sobre a eficácia e a segurança desta abordagem, que será a base para a mudança dos protocolos clínicos para o tratamento desta doença complexa. No futuro, após o estabelecimento de condições legais adequadas, a disponibilidade de medicamentos domésticos aumentará a disponibilidade de terapia medicamentosa para pacientes com SMA e proporcionará economias substanciais no orçamento, incluindo os sistemas regionais de saúde.

No momento, o estudo incluiu seis centros, incluindo o Instituto Clínico de pesquisa em pediatria e Cirurgia Pediátrica nomeado após o acadêmico Yu.E. Veltishchev, o centro russo de neurologia e Neurociências, o Centro Nacional de pesquisa médica em saúde infantil e o Instituto Clínico Regional de pesquisa de Moscou. M. F. Vladimir.

A avaliação da terapia será realizada ao longo de dois anos em pacientes com SMA na infância e em pacientes com manifestação tardia da doença. Para participar do estudo e receber o medicamento será possível para os pacientes que receberam anteriormente uma terapia patogênica diferente, e aqueles que anteriormente não estavam disponíveis para a terapia com SMA.

A pesquisa, além de seu principal objetivo de estabilizar a condição e melhorar a qualidade de vida dos pacientes e suas famílias, tem um importante objetivo científico. Ele avaliará as alterações nos biomarcadores potenciais das proteínas SMN (survival motor neuron) e neurofilamentos SMA, o que pode permitir uma previsão adicional da resposta à terapia no nível molecular.
A decisão de iniciar a comercialização da droga Рисдиплам Pode ser feita GK PROMOMED exclusivamente levando em conta as condições legais necessárias.
Fontes

1. Crédito da imagem: freepik