Nuevas posibilidades en la terapia con AME: PROMOMED comenzó un estudio de fase IV del medicamento Risdiplam

La compañía PROMOMED ha comenzado el estudio de la fase IV del preparado Risdiplam, producido en la fábrica JSC "el Bioquímico" y destinado al tratamiento de la enfermedad huérfana (rara) — la atrofia espinal muscular (SMA)*. La enfermedad afecta a las neuronas motoras, lo que resulta en debilidad progresiva, atrofia y parálisis muscular. La enfermedad puede debutar no solo en los primeros años de vida, sino también en la vejez, lo que requiere una atención especial al diagnóstico oportuno y al nombramiento de terapias patogénicas. El tratamiento está diseñado para frenar la progresión de la AME, prevenir las graves consecuencias de la enfermedad y, por lo tanto, mejorar significativamente el pronóstico y la calidad de vida de los pacientes.

En 2025, PROMOMED completó el ciclo completo de desarrollo y recibió una licencia para el medicamento Risdiplam para el tratamiento de la AME en adultos y niños a partir de los 16 días. Su acción tiene como objetivo aumentar los niveles de proteína de supervivencia de las neuronas motoras (SMN), lo que contribuye a retrasar la progresión de la enfermedad. Tomar Risdiplam aumenta la supervivencia de los pacientes, conservan la capacidad de tragar, aumentan la probabilidad de alcanzar las etapas principales del desarrollo de la función motora, disminuyen la necesidad de hospitalización y ventilación mecánica.

La discapacidad de los pacientes tanto de niños como de adultos debido al desarrollo de enfermedades neurodegenerativas genéticas es el desafío más complejo de la medicina moderna. La historia de Stephen Hawking que sufre de esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y el lanzamiento de un medicamento de reemplazo genético (Zolgensma, Inn onasemnogen abeparvovec) para el tratamiento de la AME han atraído una atención adicional a este problema. Al mismo tiempo, la práctica clínica muestra que incluso el reemplazo genético ultra tecnológico puede no ser lo suficientemente efectivo en algunos pacientes. Al mismo tiempo, los datos de los estudios indican que la terapia en tándem (combinación), por ejemplo, tomar Risdiplam después de la infusión con un medicamento de reemplazo genético, muestra una mejora significativa en la condición. Sin embargo, este enfoque sigue siendo experimental y aún no está incluido en las recomendaciones clínicas. En este sentido, los médicos que monitorean a estos pacientes, junto con los especialistas de PROMOMED, iniciaron un estudio en el que se estudiará la posibilidad y la conveniencia de usar el medicamento Risdiplam Promomed en pacientes de diferentes grupos de edad que previamente recibieron otra terapia patogénica de AME.

El estudio permitirá reunir evidencia sobre la eficacia y la seguridad de este enfoque, que será la base para cambiar los protocolos clínicos para el tratamiento de esta enfermedad compleja. En el futuro, una vez que se establezcan las condiciones legales adecuadas, la disponibilidad de medicamentos nacionales aumentará la disponibilidad de medicamentos para los pacientes con AME y proporcionará ahorros presupuestarios significativos, incluidos los sistemas de salud regionales.

En este momento, el estudio incluye seis centros, incluido el Instituto clínico De investigación de Pediatría Y cirugía pediátrica que lleva el nombre del académico Yu Veltischev, el centro Ruso de neurología y Neurociencias, el centro nacional de investigación médica para la salud infantil, el Instituto clínico regional de investigación de Moscú. M. F. Vladimir.

La evaluación de la terapia se llevará a cabo durante dos años en pacientes con AME en la infancia y en pacientes con manifestación tardía de la enfermedad. Para participar en el estudio y obtener el medicamento, tanto los pacientes que previamente recibieron otra terapia patogénica como aquellos que antes no estaban disponibles para la terapia con AME.

El estudio, además de su objetivo principal de estabilizar la condición y mejorar la calidad de vida de los pacientes y sus familias, tiene un importante objetivo científico. Evaluará los cambios en los biomarcadores potenciales de las proteínas SMA SMN (Survival motor neuron) y los neurofilamentos, lo que posiblemente permita predecir aún más la respuesta a la terapia a nivel molecular.
La decisión de iniciar la venta comercial del medicamento Risdiplam puede ser tomada por GK PROMOMED solo teniendo en cuenta las condiciones legales necesarias.
Fuentes

1. Fotografía: freepik