Nouvelles opportunités dans la thérapie SMA: PROMOMED a commencé à étudier la phase IV du médicament Risdiplam

La société PROMOMED a commencé l'étude de phase IV du médicament Risdiplam, produit à l'usine de sa «Biochimiste " et destiné au traitement d'une maladie orphique (rare) — l'atrophie musculaire spinale (agr)*. La maladie affecte les motoneurones, ce qui entraîne une faiblesse progressive, une atrophie et une paralysie musculaire. La maladie peut faire ses débuts non seulement dans les premières années de la vie, mais aussi à un âge avancé, ce qui nécessite une attention particulière au diagnostic rapide et à la nomination d'un traitement pathogénique. Le traitement vise à ralentir la progression de l'agr, à prévenir les conséquences graves de la maladie et à améliorer ainsi considérablement le pronostic et la qualité de vie des patients.

En 2025, PROMOMED a achevé son cycle de développement complet et a obtenu un certificat d'enregistrement pour le médicament Risdiplam pour le traitement de l'AMR chez les adultes et les enfants âgés de 16 jours et plus. Son action vise à augmenter les niveaux de protéines de survie des motoneurones (SMN), ce qui contribue à ralentir la progression de la maladie. La prise du médicament Risdiplam augmente la survie des patients, ils conservent leur capacité à avaler, augmente la probabilité d'atteindre les principales étapes du développement de la fonction motrice, réduit le besoin d'hospitalisation et de ventilation mécanique.

L'invalidité des patients, tant chez les enfants que chez les adultes, due au développement de maladies neurodégénératives génétiques est le défi le plus difficile de la Médecine moderne. L'histoire de Stephen Hawking, qui souffre de sclérose latérale amyotrophique (SLA) et la libération d'un médicament de substitution génique (Zolgensma, DCI onasemnogen abeparvovek) pour le traitement de la SMA ont attiré une attention supplémentaire sur ce problème. Dans le même temps, la pratique clinique montre que même la substitution génique ultra-technologique peut ne pas être suffisamment efficace chez certains patients. Dans le même temps, les données de recherche indiquent que la thérapie en tandem (combinée), par exemple la prise du médicament Risdiplam après perfusion avec un médicament de substitution génique, montre une amélioration significative de l'état. Néanmoins, cette approche reste expérimentale et n'a pas encore été incluse dans les recommandations cliniques. À cet égard, les médecins qui observent ces patients, en collaboration avec des spécialistes de PROMOMED, ont lancé une étude dans laquelle la possibilité et la faisabilité de l'utilisation du médicament Risdiplam Promomed chez des patients de différents groupes d'âge ayant déjà reçu un autre traitement pathogénétique de l'agr seront étudiées.

L'étude permettra de recueillir des données probantes sur l'efficacité et la sécurité de cette approche, ce qui constituera la base de la modification des protocoles cliniques de traitement de cette maladie complexe. À l'avenir, une fois que les conditions juridiques appropriées auront été créées, la disponibilité du médicament National augmentera la disponibilité du traitement médicamenteux pour les patients atteints d'agr et permettra d'importantes économies budgétaires, y compris dans les systèmes de santé régionaux.

À l'heure actuelle, l'étude comprend six centres, dont l'institut de recherche clinique de pédiatrie et de chirurgie pédiatrique nommé d'après l'académicien Yu.E. Veltishchev, le centre Russe de neurologie et de Neurosciences, le centre National de recherche médicale sur la santé des enfants, l'institut régional de recherche clinique de Moscou. M. F. Vladimirsky.

L'évaluation du traitement sera réalisée sur une période de deux ans chez les patients présentant une manifestation de l'agr dans l'enfance et chez les patients présentant une manifestation tardive de la maladie. Participer à l'étude et recevoir le médicament sera en mesure de patients qui ont déjà reçu une autre thérapie pathogénétique, et ceux qui, auparavant, la thérapie SMA n'était pas disponible.

L'étude, en plus de son objectif principal, visant à stabiliser la maladie et à améliorer la qualité de vie des patients et de leurs familles, a un objectif scientifique important. Il évaluera les modifications des biomarqueurs potentiels des protéines SMN (survival motor neuron) et des neurofilaments SMA, ce qui pourrait permettre de prédire davantage la réponse au traitement au niveau moléculaire.
La décision de commencer la vente commerciale du médicament Risdiplam peut être prise par le GC PROMOMED uniquement en tenant compte des conditions juridiques nécessaires.
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