SMA治疗的新机遇：启动瑞斯迪普拉姆第四期研究

PROMOMED已经启动了Risdiplam的IV期研究，Risdiplam是一种在生物化学家JSC工厂生产的药物，用于治疗孤儿（罕见）疾病脊髓性肌萎缩症（SMA）*。 该疾病影响运动神经元，导致进行性虚弱，萎缩和肌肉麻痹。 这种疾病不仅可以在生命的最初几年首次亮相，而且可以在老年时首次亮相，这需要特别注意及时诊断和病原体治疗的任命。 治疗旨在减缓SMA的进展，预防疾病的严重后果，从而显着改善患者的预后和生活质量。

2025年，PROMOMED完成了整个开发周期，并获得了用于治疗成人和16天及以上儿童SMA的Risdiplam注册证书。 其作用旨在提高运动神经元存活蛋白（SMN）的水平，这有助于减缓疾病的进展。 服用Risdiplam会增加患者的存活率，他们的吞咽能力仍然存在，达到运动功能发展主要阶段的可能性增加，住院和人工通气的需求减少。

由于遗传性神经退行性疾病的发展，儿童和成人年龄的患者的残疾是现代医学最困难的挑战。 对这个问题的额外关注被斯蒂芬霍金的故事所吸引，他患有肌萎缩侧索硬化症（ALS）和释放用于治疗SMA的基因替代疗法药物（Zolgensma，INN onasemnogen abeparvovek）。 与此同时，临床实践表明，即使是超基因置换在某些患者中也可能不够有效。 与此同时，研究数据表明，串联（联合）治疗，例如，在输注基因替代药物后服用Risdiplam，显示病情显着改善。 尽管如此，这种方法仍然是实验性的，尚未纳入临床指南。 在这方面，监测这些患者的医生与PROMMED专家一起发起了一项研究，该研究将检查在以前接受SMA其他致病疗法的不同年龄组患者中使用药物Risdiplam Prommed的可能性和权宜之计。

该研究将使我们能够收集有关这种方法的有效性和安全性的证据，这将成为改变治疗这种复杂疾病的临床方案的基础。 将来，在创造适当的法律条件之后，国内药物的可用性将增加SMA患者的药物治疗的可用性，并提供显着的预算节省，包括区域卫生系统。

目前，该研究包括六个中心，包括以俞院士命名的儿科和儿科外科科学研究临床研究所。 E.Veltischev，俄罗斯神经病学和神经科学中心，国家儿童健康医学研究中心和莫斯科地区临床研究所。 弗拉基米尔的。

治疗评估将在婴儿期SMA患者和疾病晚期表现患者中进行两年以上。 既往接受过其他致病疗法的患者，也曾接受过SMA疗法的患者，都将能够参与研究并接受该药物。

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