Sma terapiyasida yangi imkoniyatlar: PROMOMED Risdiplam preparatining IV bosqichini o'rganishga kirishdi

PROMOMED kompaniyasi biokimyogar AJ zavodida ishlab chiqarilgan va etim (kam uchraydigan) kasallik — o'murtqa mushak atrofiyasi (sma)*ni davolash uchun mo'ljallangan Risdiplam preparatining IV bosqichini o'rganishni boshladi. Kasallik motor neyronlariga ta'sir qiladi, natijada progressiv zaiflik, atrofiya va mushaklarning falaji rivojlanadi. Kasallik nafaqat hayotning birinchi yillarida, balki katta yoshda ham paydo bo'lishi mumkin, bu o'z vaqtida tashxis qo'yish va patogenetik terapiyani tayinlashga alohida e'tibor berishni talab qiladi. Davolash sma rivojlanishini sekinlashtirish, kasallikning og'ir oqibatlarini oldini olish va shu bilan bemorlarning prognozi va hayot sifatini sezilarli darajada yaxshilash uchun mo'ljallangan.

2025 yilda PROMOMED to'liq rivojlanish tsiklini yakunladi va kattalar va 16 kunlik bolalarda sma ni davolash uchun Risdiplam preparati uchun ro'yxatdan o'tish guvohnomasini oldi. Uning harakati vosita neyronlarining omon qolish oqsili (SMN) darajasini oshirishga qaratilgan bo'lib, bu kasallikning rivojlanishini sekinlashtirishga yordam beradi. Risdiplam preparatini qabul qilish bemorlarning omon qolish darajasini oshiradi, ular yutish qobiliyatini saqlab qoladi, vosita funktsiyasini rivojlantirishning asosiy bosqichlariga erishish ehtimolini oshiradi, kasalxonaga yotqizish va mexanik shamollatishga bo'lgan ehtiyojni kamaytiradi.

Genetik neyrodegenerativ kasalliklarning rivojlanishi tufayli bolalik va kattalardagi bemorlarning nogironligi zamonaviy tibbiyot uchun eng qiyin muammodir. Amyotrofik lateral skleroz (ALS) bilan og'rigan Stiven Xokingning hikoyasi va sma ni davolash uchun genozamestiv terapiya (Zolgensma, MNN onasemnogen abeparvovek) ning chiqarilishi bu muammoga qo'shimcha e'tibor qaratdi. Shu bilan birga, klinik amaliyot shuni ko'rsatadiki, hatto o'ta texnologik genosamestatsiya ham ba'zi bemorlarda etarli darajada samarali bo'lmasligi mumkin. Shu bilan birga, tadqiqot ma'lumotlari shuni ko'rsatadiki, tandem (kombinatsiyalangan) terapiya, masalan, genozamestiv preparat bilan infuziondan keyin Risdiplam preparatini qabul qilish, bu holatning sezilarli yaxshilanishini ko'rsatadi. Shunga qaramay, ushbu yondashuv eksperimental bo'lib qolmoqda va hali klinik tavsiyalarga kiritilmagan. Shu munosabat bilan, bunday bemorlarni kuzatuvchi shifokorlar PROMOMED mutaxassislari bilan birgalikda ilgari boshqa sma patogenetik terapiyasini olgan turli yoshdagi bemorlarda Risdiplam Promomed preparatini qo'llash imkoniyati va maqsadga muvofiqligini o'rganadigan tadqiqotni boshladilar.

Tadqiqot ushbu yondashuvning samaradorligi va xavfsizligi to'g'risida dalillar bazasini to'playdi, bu esa ushbu murakkab kasallikni davolashning klinik protokollarini o'zgartirishga asos bo'ladi. Kelajakda, tegishli huquqiy sharoitlar yaratilgandan so'ng, mahalliy preparatning mavjudligi sma bilan og'rigan bemorlar uchun dori terapiyasining mavjudligini oshiradi va byudjetni, shu jumladan mintaqaviy sog'liqni saqlash tizimlarini sezilarli darajada tejashga imkon beradi.

Hozirgi vaqtda tadqiqotga oltita markaz, shu jumladan akademik Y. E. Veltishchev nomidagi Pediatriya va bolalar jarrohligi ilmiy-tadqiqot klinik instituti, Rossiya nevrologiya va neyrologiya markazi, bolalar salomatligi milliy tibbiyot tadqiqot markazi, Moskva viloyat ilmiy-tadqiqot klinik instituti kiritilgan. M. F. Vladimirskiy Tomonidan Yaratilgan.

Terapiyani baholash ikki yil davomida go'daklik davrida sma namoyon bo'lgan bemorlarda va kasallikning kech namoyon bo'lgan bemorlarda amalga oshiriladi. Ilgari boshqa patogenetik terapiya olgan bemorlar ham, ilgari sma terapiyasi mavjud bo'lmagan bemorlar ham tadqiqotda ishtirok etishlari va preparatni olishlari mumkin.

Tadqiqot bemorlar va ularning oilalarining ahvolini barqarorlashtirish va hayot sifatini yaxshilashga qaratilgan asosiy maqsadidan tashqari, muhim ilmiy maqsadga ega. U SMN (survival motor neuron) sma oqsillari va neyrofilamentlarning potentsial biomarkerlaridagi o'zgarishlarni baholaydi, bu esa terapiyaga molekulyar darajada javobni yanada bashorat qilish imkonini beradi.
Risdiplam preparatini tijorat yo'li bilan sotishni boshlash to'g'risidagi qaror PROMOMED GK tomonidan faqat zarur huquqiy shartlarni hisobga olgan holda qabul qilinishi mumkin.
Manbalar

1. Fotosurat manbai: freepik