Cơ hội mới trong liệu pháp SMA: PROMOMED ra mắt Nghiên Cứu Giai Đoạn IV Về Risdiplam

PROMOMED đã đưa ra một nghiên cứu giai đoạn IV Về Risdiplam, một loại thuốc được sản xuất tại Nhà máy Công ty Cổ phần Hóa sinh và nhằm điều trị bệnh mồ côi (hiếm gặp) teo cơ cột sống (SMA)*. Bệnh ảnh hưởng đến các tế bào thần kinh vận động, dẫn đến suy nhược tiến triển, teo và tê liệt cơ. Bệnh có thể xuất hiện lần đầu tiên không chỉ trong những năm đầu đời mà còn ở tuổi già, đòi hỏi sự chú ý đặc biệt để chẩn đoán kịp thời và chỉ định liệu pháp di truyền bệnh. Điều trị được thiết kế để làm chậm sự tiến triển CỦA SMA, ngăn ngừa hậu quả nghiêm trọng của bệnh, và do đó cải thiện đáng kể tiên lượng và chất lượng cuộc sống của bệnh nhân.

Năm 2025, PROMOMED đã hoàn thành chu kỳ phát triển đầy đủ và nhận được giấy chứng nhận đăng ký Risdiplam để ĐIỀU trị SMA ở người lớn và trẻ em từ 16 ngày tuổi trở lên. Hành động của nó nhằm mục đích tăng mức độ protein sống sót của tế bào thần kinh vận động (SMN), giúp làm chậm sự tiến triển của bệnh. Dùng Risdiplam làm tăng tỷ lệ sống của bệnh nhân, khả năng nuốt của họ vẫn còn, khả năng đạt được các giai đoạn chính của sự phát triển chức năng vận động tăng lên, và nhu cầu nhập viện và thông khí nhân tạo giảm.

Khuyết tật của bệnh nhân ở cả tuổi thơ và tuổi trưởng thành do sự phát triển của các bệnh thoái hóa thần kinh di truyền là thách thức khó khăn nhất của y học hiện đại. Sự chú ý bổ sung đến vấn đề này đã bị thu hút bởi câu chuyện Về Stephen Hawking, người bị xơ cứng teo cơ bên (ALS) và giải phóng một loại thuốc điều trị thay thế gen (Zolgensma, INN onasemnogen abeparvovek) để điều trị SMA. Đồng thời, thực hành lâm sàng cho thấy rằng ngay cả việc thay thế gen siêu công nghệ cũng có thể không đủ hiệu quả ở một số bệnh nhân. Đồng thời, dữ liệu nghiên cứu chỉ ra rằng liệu pháp song song (kết hợp), ví dụ, dùng risdiplam sau khi truyền bằng thuốc thay thế gen, cho thấy tình trạng bệnh được cải thiện đáng kể. Tuy nhiên, phương pháp này vẫn còn thử nghiệm và chưa được đưa vào hướng dẫn lâm sàng. Về vấn đề này, các bác sĩ theo dõi những bệnh nhân như vậy, cùng với CÁC chuyên gia PROMMED, đã khởi xướng một nghiên cứu sẽ kiểm tra khả năng và hiệu quả của việc sử dụng thuốc Risdiplam Prommed ở những bệnh nhân thuộc các nhóm tuổi khác nhau trước đây đã được điều trị bệnh sinh khác BẰNG SMA.

Nghiên cứu sẽ cho phép chúng tôi thu thập bằng chứng về hiệu quả và độ an toàn của phương pháp này, điều này sẽ tạo cơ sở cho việc thay đổi các phác đồ lâm sàng để điều trị căn bệnh phức tạp này. Trong tương lai, sau khi tạo ra các điều kiện pháp lý thích hợp, sự sẵn có của một loại thuốc trong nước sẽ làm tăng sự sẵn có của liệu pháp thuốc cho bệnh nhân SMA và tiết kiệm ngân sách đáng kể, bao gồm cả các hệ thống y tế khu vực.

Hiện tại, sáu trung tâm được đưa vào nghiên cứu, bao gồm Viện Nghiên cứu Khoa Học Lâm sàng Nhi khoa Và Phẫu thuật Nhi khoa được đặt theo tên Của Viện sĩ Yu. E. Veltischev, trung tâm Thần kinh và Khoa Học Thần kinh nga, Trung tâm Nghiên cứu Y Tế Quốc Gia Về Sức khỏe Trẻ em và Viện Nghiên cứu Lâm sàng Khu Vực Moscow. Của Vladimir.

Việc đánh giá trị liệu sẽ được thực hiện trong hai năm ở bệnh nhân SMA ở trẻ sơ sinh và ở bệnh nhân có biểu hiện muộn của bệnh. Cả những bệnh nhân trước đây đã nhận được liệu pháp di truyền bệnh khác và những người trước đây đã tiếp cận với liệu pháp SMA sẽ có thể tham gia vào nghiên cứu và nhận thuốc.

Nghiên cứu, ngoài mục tiêu chính nhằm ổn định tình trạng và cải thiện chất lượng cuộc sống của bệnh nhân và gia đình họ, còn có một mục đích khoa học quan trọng. Nó sẽ đánh giá những thay đổi trong các dấu ấn sinh học tiềm năng của protein sma — SMN (tế bào thần kinh vận động sống sót) và các sợi thần kinh, có thể giúp dự đoán thêm phản ứng với liệu pháp ở cấp độ phân tử. Quyết định khởi động việc bán thương mại Risdiplam có thể được Đưa ra Bởi PROMOMED Group chỉ tính đến các điều kiện pháp lý cần thiết. Nguồn

1. Nguồn ảnh: freepik